Grupos de pacientes: uma forte arma contra doenças raras

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Doenças raras são definidas na Europa como aquelas que afetam menos de uma em 2.000 pessoas, mas seu impacto coletivo é muito maior: ao todo, cerca de 350 milhões de pessoas vivem com uma doença rara.

Pacientes com doenças raras enfrentam uma série de obstáculos para obter ajuda para sua condição, incluindo baixo número de pacientes, conhecimento limitado, pequenos mercados para desenvolvedores de drogas e falta de financiamento, que contribuem para a escassez de pesquisas e medicamentos. Como resultado, apenas 400 tratamentos foram licenciados para as cerca de 7.000 doenças raras identificadas.

A instituição de caridade Findacure acredita que os grupos de pacientes têm um papel fundamental a desempenhar na mudança deste panorama e está trabalhando para construir uma comunidade de pacientes forte e unificada que atue em conjunto para conduzir pesquisas, desenvolver tratamentos e, finalmente, melhorar a vida de todos aqueles que vivem com doença rara. O CEO Rick Thompson cedeu entrevista à Health Europa.

Embora 7.000 doenças raras tenham sido identificadas, apenas 400 têm um tratamento licenciado – o que reteve o progresso aqui?

Essa é uma grande pergunta com várias respostas diferentes. Durante muito tempo, a falta de incentivos para trabalhar com doenças raras tem sido uma questão importante para impedir o desenvolvimento de tratamentos. A própria raridade é um grande problema, pois resulta em uma pequena população de pacientes. Do ponto de vista da indústria, isso significa um pequeno mercado para vender qualquer medicamento novo, o que parece ser uma proposta de negócio menos atraente do que um mercado maior. Não é preciso dizer que os esforços iniciais serão focados em condições maiores e mais prevalentes.

O lançamento da legislação sobre medicamentos órfãos contribuiu para remover esse desafio, criando um incentivo para as empresas começarem a trabalhar neste espaço, ajudando, por exemplo, a garantir um grau de exclusividade de mercado e dados além da proteção geral fornecida pelas patentes. Isso certamente ajudou a garantir que mais empresas estejam interessadas em doenças raras, o que é fantástico.

Questões contínuas derivam do fato de que o entendimento central de certas doenças raras ainda não existe. É preciso haver pesquisadores e cientistas com algum nível de compreensão ou interesse em doenças raras, mas a falta de visibilidade realmente impede isso. Se uma doença não é visível, se não é “atraente” no mundo acadêmico, então é improvável que encontremos alguém interessado em olhar para uma dessas 7.000 condições, e sem que o trabalho básico seja feito nunca chegaremos a um ponto em que uma empresa farmacêutica possa começar a pensar em desenvolver um medicamento. Tudo o que podemos fazer é esperar que alguém em algum lugar perceba algo sobre um caminho raro da doença ou, por acaso, identifique algo que possa tratar essa condição.

Por que a Findacure acredita que o reaproveitamento de drogas é uma boa opção para doenças raras?

Reaproveitamento é essencialmente sobre encontrar novos usos para medicamentos antigos. Já discuti porquê a lacuna de conhecimento em doenças raras dificulta a identificação e o desenvolvimento de medicamentos órfãos. O que torna isso ainda mais difícil é ter que desenvolver novos compostos, porque existe outra lacuna de conhecimento. Se você trabalha com um composto com o qual você já está familiarizado, no entanto, você pode preencher algumas lacunas.

Você já sabe algo sobre o modo de ação do composto existente, perfil de segurança e benefícios potenciais, e se é um composto genérico, você já sabe algo sobre o seu impacto em um grupo diversificado de pessoas – ele já foi usado por um longo período de tempo em muitos pacientes diferentes em várias faixas etárias e várias indicações diferentes.

Isso significa que você pode ter mais confiança na droga que está procurando. Isso também pode ajudar a simplificar o processo de desenvolvimento. Não apenas você pode identificar candidatos em potencial de maneira muito mais simples, mas também pode selecionar um número menor de candidatos, o que significa que você não precisa gastar tanto tempo ou dinheiro em desenvolvimento, duas coisas que já são escassas para medicamentos órfãos.

A pesquisa sobre o reaproveitamento de drogas também é talvez mais acessível para colaborações lideradas por acadêmicos, para pequenas empresas de biotecnologia e para financiamento de organizações de pacientes. Descobrir um composto completamente novo requer engajamento instantâneo da grande indústria farmacêutica, ao passo que a redefinição de metas não exige necessariamente isso – mesmo que, no final, a linha possa entrar nessa área.

Existem apenas cerca de 400 tratamentos licenciados para cerca de 7.000 doenças raras, o que significa que há um grande número de pacientes com muito pouca esperança de ver algo que os beneficie. Quando se trata de doenças raras, então, o que você quer é encontrar uma maneira de lidar com essa situação o mais rápido possível, e redirecionar para a nossa mente lhe dá o potencial para fazer isso, porque oferece a muitas partes interessadas a chance de começar explorar essa área de pesquisa. Esperamos que nos próximos anos vejamos mais e mais tratamentos reaproveitados, proporcionando benefícios a pacientes com doenças raras.

Qual o papel dos pacientes na investigação sobre doenças raras?

Desde que a mídia social se tornou tão onipresente, tem havido um crescimento real em pacientes com doenças raras se tornando conectados uns aos outros. Isso realmente ajudou a remover parte do isolamento que os pacientes que vivem com doenças raras sentem porque lhes permite conversar com pessoas em qualquer parte do mundo com experiências semelhantes. O que isso fez foi alimentar o crescimento de grupos de pacientes e comunidades de pacientes. Isso por si só gerou uma pequena medida de consciência aumentada.

Como o objetivo principal de muitos desses grupos é encontrar tratamento melhorado, melhorar os cuidados ou melhorar o entendimento, eles estão frequentemente envolvidos em encontrar médicos que possam saber alguma coisa ou começar a pensar de alguma maneira significativa sobre uma doença rara, que está começando, para aumentar o número de médicos com uma compreensão dessas condições. Isso está aumentando a probabilidade de que uma dada doença tenha a sorte necessária para iniciar o desenvolvimento de drogas.

Essa é apenas a ponta do iceberg: à medida que os grupos de pacientes se tornam mais formalizados e mais organizados, eles podem começar a visar pesquisadores e empresas para tentar impulsionar seu envolvimento com doenças raras. Eles também podem começar a construir uma coleção de seus próprios dados e informações sobre essas condições, o que constrói a base de conhecimento e aumenta as chances de um tratamento ser desenvolvido.

Vários grupos de pacientes seguiram esse caminho, essencialmente preparando sua doença rara para pesquisa. Isso pode ter na forma simplesmente levantando fundos para financiar um estudante de doutorado ou projeto de pesquisa, ou até mesmo obter financiamento governamental para realizar um estudo clínico. Duchenne UK e Reverse Rett são bons exemplos de organizações que já estão trabalhando dessa maneira.

Com base nisso, se os pacientes forem treinados, profissionais e experientes, há um grande número de coisas que eles podem fazer para apoiar os testes em si.

Por exemplo, eles podem aconselhar e apoiar o desenvolvimento de um protocolo de avaliação que funcionará para pacientes, ou seja, um que compreenda o impacto do estudo sobre o paciente; eles podem ajudar a garantir que os pacientes possam chegar ao local do estudo; e eles podem arrecadar dinheiro para fornecer apoio financeiro para os pacientes participarem – todos os quais melhoram o recrutamento e a retenção de testes. Além da conclusão do teste, eles também podem ajudar a garantir o licenciamento e o reembolso dos medicamentos desenvolvidos.

Esperamos ver o envolvimento do paciente crescer realmente. É certamente algo que a indústria está cada vez mais ciente, e já vimos alguns exemplos disso acontecendo com sucesso.

O que o Findacure faz para apoiar a profissionalização de grupos de pacientes?

Há um enorme espectro de grupos de pacientes – aqueles que são excepcionalmente profissionais e têm muita experiência, seja em aprovação de HTA, avaliações NICE, financiamento de estudos clínicos ou financiamento de pesquisa da UE, a grupos que são pouco mais que uma coleção de pais ou pacientes no Facebook. Todos eles contribuem com algo para a comunidade.

O que tentamos e fazemos na Findacure é conectar esses grupos para construir uma comunidade unificada de doenças raras que possam aprender uns com os outros, compartilhar suas experiências e, ao fazê-lo, impulsionar o progresso de pacientes com doenças raras e aumentar a conscientização de que doenças raras como um coletivo são um grande problema de saúde pública que precisa ser abordado – da mesma forma que o câncer é um grupo de várias doenças diferentes, muitas das quais são raras, mas é visto como uma entidade única que precisamos abordar.

Para esse fim, realizamos oficinas presenciais, eventos, webinars e um esquema de orientação de colegas, no qual vinculamos grupos de pacientes mais novos e mais estabelecidos, a fim de ajudá-los a crescer. Também administramos um portal de e-learning e fornecemos treinamento específico que pode ajudar esses grupos – grandes ou pequenos – a construir uma instituição de caridade e tornar-se mais profissionais.

A entrevista foi originalmente concedida e publicada pelo Health Europa e pode ser encontrada neste link (em inglês)

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